• 企业分类：CDMO公司
• 产品分类1：生物制品
• 生产线：集质粒、病毒载体、sgRNA生产制备和分析检测为一体的专业细胞和基因治疗CDMO

一、Full GMP 质粒生产

质粒是具备自主复制能力的小型闭合环状DNA分子，能够表达所携带的遗传信息。人为构建和生产的质粒DNA载体，是目前基因治疗研究、药物制备的常用工具之一。基因治疗行业的繁荣，包括mRNA疫苗的兴起，都极大地刺激了市场对GMP级别质粒的需求。

1、质粒CDMO服务                             

行诚提供一系列质粒生产制造服务，从临床前到大规模工艺生产，来满足您对规格和应用的需求。

行诚可以对质粒生产项目提供完整的上下游工艺开发优化，以满足您对质粒产量的需求。

2、 质粒生产工艺开发和GMP生产服务              

1）上游工艺开发

菌株建库及库检定

摇瓶发酵参数初步优化

发酵罐工艺优化

工程批制备

2）下游工艺开发

仅采用裂解法实现质粒高产、高纯度、低内毒素

可选层析方法，包括亲和层析、离子交换去除杂质

3）cGMP生产制备

采用工艺平台

工艺稳健，单元操作可自动化

采用一次性耗材或产品指定耗材

原液采用半自动灌装设备，在隔离器中灌装

二、Full GMP 病毒生产

病毒载体产品，是通过基因治疗病毒载体向患者特定组织的细胞递送治疗性基因，用于治疗性蛋白质的表达或调控。病毒载体类产品依赖于基因治疗载体的递送过程，根据递送机制的不同，基因治疗策略可分为体内基因治疗（in-vivo）和体外基因治疗（ex-vivo）。

1、病毒CDMO服务

体内基因治疗：借助质粒或病毒载体（如腺相关病毒、腺病毒等），将功能基因直接递送至宿主细胞内，实现相关基因的持续表达。

体外基因治疗：借助整合型病毒载体（如慢病毒等）在体外条件下将基因导入前体细胞或干细胞基因组，伴随细胞分裂将基因传递至子代细胞，在将细胞回输至患者体内。

2、病毒上游工艺开发和GMP生产服务

1）细胞库制备

HEK293，Sf9和其他细胞株

悬浮和贴壁

2）辅助病毒库制备

杆状病毒、疱疹病毒

3）生产工艺开发&GMP生产

腺相关病毒、腺病毒、杆状病毒、慢病毒、疱疹病毒

DOE摇瓶工艺优化

2-10L生物反应器运行参数优化

200-500L工程批，GLP-Tox毒理批制备

cGMP注册批原液生产和无菌灌装

3、病毒下游工艺开发和GMP生产服务

1）工艺开发优化

腺相关病毒和其他病毒载体的工艺开发，仅采用层析法即可实现高产量和高纯度

平台层析方法：亲和+离子交换，其他可选

过程表征研究

非GLP毒理批病毒生产

2）cGMP批次生产

一次性使用或专用层析系统

通用的UF/DF系统

 一次性制备平台

隔离器+半自动灌装系统

三、Full GMP sgRNA生产

四、GMP 分析放行方法

在基因治疗药物制备中，严格的质量控制要求往往极具挑战性。原因主要有两方面，第一，基因治疗载体在结构和功能上的复杂程度要比小分子化药乃至蛋白生物制剂都要高出不少。由此在鉴别和分析基因治疗药物的完整性和纯度上存在明显困难。第二，基因治疗载体生产过程涉及到复杂的生物反应，容易导入许多生物杂质，它们可能来自于细胞碎片或是混杂的传染因子。这些杂质需要用多种复杂的方法来进行鉴定。综上原因，基因治疗药物需要采用众多质检分析方法来确认其有效性和安全性。

五、临床样品制备

提供临床前级别的质粒和病毒， 具有全面的、严格的质量规格，并可以根据您的临床前项目需求进行额外的QC检测分析。可用于基因小鼠、非人类灵长类动物等临床前体内动物研究，是基因疗法、细胞疗法和疫苗研发的理想选择。

1、现货质粒

提供极具成本优势的PD级AAV helper & Rep-Cap现货质粒

2、质粒PD级别

批次发酵规模：1-6L

3、病毒PD级别

上游规模：2-10L、200L

4、mRNA PD级别

IVT规模：

1mL-50mL：培养箱

250mL：搅拌式反应器或Wave

层析规模：

AKTA Pure 25

AKTA Pure 150

六、法规服务

提供细胞与基因治疗产品全生命周期的一站式申报注册服务。

1、注册咨询

根据客户项目特点提供注册策略支持，分析对比不同国家申报侧重点和要求差异

2、方案评估

结合项目方案为客户提供临床及临床前可行性评估

3、材料指导

与官方进行沟通交流，协助客户完成中美pre-IND meeting、EOP2、pre-BLA等沟通交流会议申请和材料提交

4、材料撰写

按照通用技术文件（CTD）要求进行申报资料撰写和提交（纸质或eCTD），包括IND、BLA申报，也可以根据客户需求进行DMF备案；协助客户完成项目审评期间补充意见解读和回复

5、法律支持

为客户在研发期间提供法规支持，解答相关法规问题，提供变更评估

6、后期维护

研发期间产品生命周期维护，进行年报递交和变更补充申请递交

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